Глава 36. Технология рекомбинантных ДНК
Дарил Греннер
ВВЕДЕНИЕ
Технология рекомбинантных ДНК, чаще называемая генной инженерией, революционизировала биологию и оказала огромное влияние на клиническую медицину. До разработки методов рекомбинантных ДНК наследственные болезни человека изучали с помощью анализа родословных и исследуя аномальные белки. Однако во многих случаях, когда конкретный вид генетического повреждения установить не удается, эти подходы оказываются малоэффективными. Новая технология позволяет адресоваться за нужной информацией непосредственно к молекуле ДНК. В настоящей главе рассмотрены основные концепции, на которых базируется технология рекомбинантных ДНК, ее применение в клинической медицине. В конце главы помещен краткий словарь-справочник.
БИОМЕДИЦИНСКОЕ ЗНАЧЕНИЕ
Разобраться в сути технологии рекомбинантных ДНК важно по нескольким причинам.
1. Информационный взрыв в данной области поистине головокружителен. Для того чтобы следить за исследованиями в этом направлении, необходимо усвоить фундаментальные основы генной инженерии.
2. В настоящее время разработана стратегия изучения молекулярной природы ряда заболеваний, таких, как наследственная гиперхолестеролемия, муковисцидоз, талассемия, хорея Гентингтона, серповидноклеточная анемия.
3. С помощью методов генной инженерии можно получать белки человека в количествах достаточных для терапевтических целей (инсулин, гормон роста, активатор плазминогена).
4. Генная инженерия открыла новые возможности получения белковых вакцин (белки вируса гепатита В) и белковых препаратов для диагностических целей (СПИД и др.).
5. Технология рекомбинантных ДНК оказалась эффективной для решения диагностических задач и при установлении степени риска развития ряда заболеваний.
6. Появилась принципиальная возможность осуществления генной терапии таких заболеваний, как серповидноклеточная анемия, талассемия, недостаточность аденозиндезаминазы и др. Такой подход был, например, уже реализован в экспериментах на мышах (наследственный гипогонадизм удалось скорректировать с помощью инъекции в оплодотворенную яйцеклетку гена гонадолиберина).
